肥厚型心肌病是一种以心室壁异常增厚为特征的遗传性心脏病，全球患病率约1/500，中国约有150万至200万患者。其中梗阻性肥厚型心肌病约占三分之二，患者由于室间隔肥厚导致左心室流出道梗阻，出现劳力性呼吸困难、胸痛、心悸和晕厥，严重者可发生猝死。传统治疗依赖β受体阻滞剂和钙通道阻滞剂，但许多患者即使接受最大耐受剂量药物治疗，症状仍持续存在，最终需要接受室间隔减容术。作为全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，为这类患者带来了首个针对疾病根本机制的靶向治疗。

　　玛伐凯泰的作用机制精准而独特。肥厚型心肌病的核心病理生理是心肌肌球蛋白的过度活性，导致心肌收缩力过强、心室壁增厚和流出道梗阻。玛伐凯泰通过变构抑制心肌肌球蛋白，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥形成，降低心肌收缩力，从而减轻左心室流出道梗阻，改善心脏充盈和症状。

　　在关键的3期EXPLORER-HCM试验中，玛伐凯泰治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效得到了确证。结果显示，主要复合终点即峰值氧耗量改善且纽约心功能分级改善1级以上的患者比例，玛伐凯泰组为37%，安慰剂组为17%。完全临床应答即纽约心功能分级1级且运动后压力阶差小于30mmHg的患者比例，玛伐凯泰组为27.4%，安慰剂组仅为0.8%。

　　在中国开展的EXPLORER-CN研究进一步验证了玛伐凯泰在中国患者中的疗效。Valsalva激发左心室流出道峰值压力阶差从基线的106.8mmHg降至第30周的48.9mmHg，平均降低51.1mmHg。59.3%的患者纽约心功能分级至少改善1级，48.1%的患者压力阶差降至30mmHg以下。