2026年9月16日，阿斯利康旗下Alexion公司研发的戈鲁利单抗（Klygefa）在日本获批上市，用于治疗免疫抑制剂控制不佳的抗乙酰胆碱受体抗体阳性成人全身型重症肌无力，这是全球首款针对该病症的双特异性纳米抗体C5抑制剂。全身型重症肌无力是罕见自身免疫病，日本约有21000名确诊患者，其中18000人为抗体阳性，末端补体通路激活是该病主要致病诱因。

　　该药物通过特异性结合补体蛋白C5，阻断末端补体通路异常激活，修复神经肌肉传递功能。相较于阿斯利康既往需输注给药的同类药物，其采用皮下注射剂型，配备预充式注射笔与注射器，支持患者每周一次自主给药，大幅提升治疗灵活性与患者自主性。

　　此次获批依据PREVAIL三期临床试验结果，试验纳入260名符合指征的患者，设置26周双盲期与后续开放标签给药期，按体重差异化给药，且允许联合常规标准治疗，同时对受试者疫苗接种与抗感染预防作出规范要求。试验数据显示，该药可显著改善患者症状，两项核心评分指标降幅均远超安慰剂组，组间差异具备显著统计学意义。

　　安全性方面，药物各阶段不良反应发生率与安慰剂组相近，不良反应多为轻微的注射部位红斑、头痛、上呼吸道感染等，整体耐受性良好，安全特征与同靶点在售药物一致。目前，该药物已同步在美国、欧盟、中国等多个国家和地区递交上市申请，有望为全球重症肌无力患者提供全新治疗选择。