米哚妥林（Midostaurin，商品名 Rydapt）是一种多靶点小分子抑制剂，可抑制 FLT3、KIT、PDGFR 等多种激酶，是首个被证实可改善急性髓系白血病（AML）生存的靶向药物之一，同时也用于系统性肥大细胞增多症相关适应人群。
在 AML 领域，米哚妥林的核心价值在于"联合化疗"。经官方批准的方案为：新诊断的、伴 FLT3 突变的 AML 成人患者，在标准的阿糖胞苷＋柔红霉素（7+3）诱导化疗，以及阿糖胞苷巩固化疗期间，联合口服米哚妥林（通常 50mg 每日两次，于化疗周期的第 8 至第 21 天给药）。该方案将靶向抑制 FLT3 信号与化疗杀伤结合起来。
临床应用优势建立在关键 RATIFY（CALGB 10603）III 期研究之上：在 FLT3 突变的新诊断 AML 患者中，米哚妥林联合标准化疗相较单纯化疗显著延长总生存（OS）且无事件生存（EFS），且未明显增加不可耐受毒性。这为 FLT3 突变这一高危分子亚型提供了首个确证的靶向联合策略。
适用人群明确为：经合规检测确认伴有 FLT3 突变（内部串联重复 ITD 或酪氨酸激酶域 TKD 突变）的新诊断 AML 成人，且适合接受强化疗者。此外，米哚妥林也被批准用于成人侵袭性系统性肥大细胞增多症、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤（SM-AHN）及肥大细胞白血病等。
需要说明，米哚妥林与化疗的联用须在血液专科中心、由具备 AML 治疗经验的团队实施，并配合规范的血象、感染防控与器官功能监测，以保障疗效与安全。
