FLT3ITD 内部串联重复突变是急性髓系白血病（AML）当中最常见的不良预后驱动突变，患者化疗之后复发风险高，生存期较短。奎扎替尼（Quizartinib，商品名 Vanflyta）属于 Ⅱ 型高选择性 FLT3 酪氨酸激酶抑制剂，既可与标准诱导、巩固化疗联合用于新诊断患者，也可用于复发难治 FLT3ITD 阳性急性髓系白血病。

　　新诊断一线场景 QuANTUMFirst 试验一共入组 539 例成人初治 FLT3ITD 阳性急性髓系白血病受试者，受试者 1:1 随机分组，奎扎替尼联合阿糖胞苷 + 蒽环类药物诱导化疗，之后接受阿糖胞苷巩固化疗，巩固结束之后继续奎扎替尼单药维持治疗；对照组给予安慰剂搭配相同的化疗方案。最终主要终点总生存期结果显示，奎扎替尼组中位总生存期 31.9 个月，安慰剂对照组中位总生存期仅 15.1 个月，死亡风险下降 22.4%，疗效差异达到统计学显著性终点。完全缓解率两组均为 55%，数值没有拉开差距；但是缓解持续时间差距十分显著，奎扎替尼组中位缓解持续时间 38.6 个月，对照组仅 12.4 个月，说明靶向药物加入之后，可以大幅度延长缓解状态，延缓疾病复发。复合完全缓解率奎扎替尼组 72%，对照组65%。

　　复发难治场景，QuANTUMRⅢ 期试验对比奎扎替尼单药与挽救化疗。受试者均为 FLT3ITD 阳性、一线治疗失败之后复发难治急性髓系白血病。结果显示奎扎替尼组复合完全缓解率高于化疗组，一部分患者达到缓解之后成功桥接异基因造血干细胞移植。Ⅱ 期研究当中复发难治人群复合完全缓解率约 47%56%，但中位生存期仍然有限，单药并不能作为移植之后维持治疗方案，该药不被批准用于移植后的维持治疗。

　　亚组层面，奎扎替尼主要对 FLT3ITD 突变有效；对于 FLT3TKD 位点突变活性较弱，因此治疗进展后需要复查突变谱，评估耐药类型。安全性方面 QT 间期延长是该药需要重点监测的心脏毒性；其余常见不良反应包括骨髓抑制、恶心呕吐、脱发等。用药期间定期复查心电图，监测 QTc 间期变化。

　　临床定位总结，对于新诊断 FLT3ITD 阳性成人急性髓系白血病，奎扎替尼联合标准诱导、巩固化疗，后续序贯单药维持，可显著延长患者总生存期以及缓解持续时间；复发难治患者可选用该药进行挽救治疗，争取桥接移植机会。用药前必须通过伴随诊断试剂确认检出FLT3ITD突变。