2025年末，创新心肌靶向药阿夫凯泰（Aficamten）在全球多地迎来审批关键进展。中国NMPA于12月17日率先批准该药物，美国FDA紧随12月19日批准5mg、10mg、15mg、20mg四种规格片剂，用于成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），改善患者活动能力与临床症状；欧盟人用药品委员会12月12日给出积极审评意见，预计2026年一季度完成上市许可批复。

　　阿夫凯泰为可逆别构型心脏肌球蛋白抑制剂，核心作用机制是抑制心肌肌球蛋白活性，降低心肌收缩力，缓解左心室流出道梗阻，药物具备起效快、药效可逆、暴露量可控的产品特性。本次中美获批均依托关键III期SEQUOIA-HCM临床试验，研究成果刊发于《新英格兰医学杂志》。

　　24周规范治疗数据显示，该药可显著提升患者运动耐量，血流动力学指标、心脏相关生物标志物及临床症状均获得明显改善。疗效不受年龄、性别、基线病情影响，无论患者是否联用β受体阻滞剂，均可稳定获益，适用人群广泛。

　　安全性层面，药物整体耐受度良好，试验全程无心力衰竭加重病例，无受试者因心功能异常终止治疗，严重不良反应发生率低于安慰剂组。仅少数患者出现血压轻度升高，该反应为药物药理作用带来的正常波动，整体安全风险可控。

　　作为针对肥厚型心肌病病因治疗的创新药物，阿夫凯泰接连获得中美监管机构批准，欧盟审批进入收尾阶段，将为全球oHCM成人患者提供全新、高效且安全的靶向治疗选择。