米托坦（Mitotane，商品名 Lysodren）是肾上腺皮质癌专科治疗药物，也是目前唯一获得美国 FDA 与欧洲 EMA 正式批准用于肾上腺皮质癌的专科抗肿瘤药物。

　　该药物属于肾上腺皮质细胞毒性药物，最早于 1970 年在美国获批上市，2023 年正式在中国大陆获批进口，主要针对肾上腺皮质肿瘤发挥细胞破坏作用，同时抑制类固醇激素合成，兼顾抗肿瘤与控制内分泌症状双重作用。米托坦的核心药理作用具备高度组织选择性，药物能够定向聚集在肾上腺皮质线粒体中，破坏肾上腺皮质肿瘤细胞的线粒体结构，诱导内质网应激，抑制肿瘤细胞增殖，逐步缩小病灶。同时该药物可以抑制皮质醇、醛固酮、雄激素等多种激素合成酶的活性，快速降低功能性肾上腺肿瘤过度分泌的各类激素，缓解库欣综合征带来的高血压、高血糖、乏力、电解质紊乱等内分泌症状。药物不针对普通实体瘤起效，仅对肾上腺来源的皮质肿瘤有效，组织靶向性决定了其适用癌种高度集中，不会被用于其他恶性肿瘤的常规化疗。药品说明书明确划定了两大核心适应症。

　　首要适应症为无法手术切除、存在远处转移或者术后残留病灶的功能性与非功能性肾上腺皮质癌，这是米托坦最主要的临床使用场景。对于晚期转移性肾上腺皮质癌，单药米托坦可作为一线治疗方案；对于 R0 根治手术切除后的高复发风险患者，米托坦也是国际指南优先推荐的术后辅助治疗药物，用来降低术后肿瘤复发概率，延长无病生存期。第二项适应症为肾上腺皮质增生或者肾上腺肿瘤诱发的皮质醇增多症，也就是库欣综合征，针对无法接受手术的激素分泌型肾上腺病变，米托坦可以有效抑制皮质醇过量分泌，控制内分泌亢进症状。

　　在临床使用范围划分上，米托坦分为辅助治疗、晚期一线单药、联合化疗三大应用场景。第一，术后辅助治疗，针对 III 期及以上肾上腺皮质癌、手术切缘阳性、Ki-67 增殖指数偏高的患者，术后长期口服米托坦维持血药浓度，降低复发风险，这是目前临床最普遍的使用场景。第二，晚期不可手术肿瘤单药治疗，针对转移性肾上腺皮质癌，无法耐受联合化疗的患者，单独口服米托坦，目标是将稳态血药浓度维持在每升 14 毫克至 20 毫克之间，血药浓度是否达标直接决定抗肿瘤疗效。第三，联合化疗方案，针对肿瘤进展速度快、肿瘤负荷大的晚期患者，临床常采用 EDP 方案联合米托坦，也就是依托泊苷、阿霉素、顺铂加米托坦，提升肿瘤客观缓解率，该联合方案已经写入国内外肾上腺皮质癌诊疗指南。需要明确的是，米托坦仅获批肾上腺皮质相关疾病，不能用于肺癌、肝癌、胃肠道肿瘤等其他实体瘤。

　　儿童肾上腺皮质恶性肿瘤仅可在专科儿科肿瘤医生评估后谨慎使用，儿童用药安全性数据有限，不作为常规选择。对于无激素分泌的非功能性肾上腺皮质癌，米托坦仅发挥抗肿瘤作用；对于功能性肿瘤，药物同时实现缩瘤与控制激素水平双重效果。该药物属于高危细胞毒性药物，护理人员接触药片时必须佩戴一次性手套，避免皮肤直接接触药品。

　　总体来看，米托坦是肾上腺皮质癌全程管理的基础用药，覆盖术后防复发、晚期缩瘤、控制内分泌并发症全流程，是这类罕见恶性肿瘤无可替代的核心药物。