阿维替尼（Avutometinib）已获批的适应症是：与地法替尼（Defactinib）联合，用于治疗既往接受过系统性治疗的KRAS突变复发或难治性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成人患者。
该适应症于2025年5月获得美国FDA加速批准，这是全球首个也是唯一一个专门用于治疗LGSOC的获批药物。
适应症详解
| 项目 | 具体内容 |
|---|---|
| 药物名称 | Avmapki Fakzynja Co-Pack（阿维替尼与地法替尼联合包装） |
| 核心适应症 | KRAS突变的复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC） |
| 适用人群 | 既往接受过全身治疗的成人患者 |
| 注册研究 | RAMP-201（NCT04625270） |
| 关键疗效 | 客观缓解率（ORR）44%，缓解持续时间3.3-31.1个月 |
重要说明：该适应症限定于携带KRAS基因突变的患者。但对于所有LGSOC患者（不限KRAS状态），该联合疗法此前已获得FDA的孤儿药资格认定。
研发背景
低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）是一种罕见的、持续复发的卵巢癌，对传统化疗不敏感。在该药获批前，全球没有任何专门针对LGSOC的监管批准疗法。阿维替尼通过“RAF/MEK钳夹”机制，与地法替尼（FAK抑制剂）联合，实现了对驱动肿瘤生长的关键信号通路（RAS/MAPK）和耐药通路（FAK）的双重阻断。
延伸问题
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如果你关注的是非KRAS突变（野生型）的LGSOC患者，该联合疗法在临床试验中的客观缓解率（ORR）约为17%，可结合疗效与副作用权衡考虑。
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如果你关心该药对其他肿瘤类型（如结直肠癌、非小细胞肺癌等）的临床试验进展，我也可以为你整理相关信息。
