米托坦（Mitotane）是肾上腺皮质癌（ACC）治疗中唯一获批的特异性药物，其作用机制基于对肾上腺皮质细胞的双重打击：一方面通过抑制细胞色素C氧化酶干扰线粒体呼吸链，破坏肿瘤细胞能量代谢；另一方面直接抑制胆固醇侧链裂解酶，阻断皮质醇、醛固酮等激素的合成路径。这种双重作用使其既能控制激素过量分泌引发的代谢紊乱（如库欣综合征），又能通过细胞毒性抑制肿瘤生长。
在临床应用中，米托坦覆盖全病程管理：对于无法手术的晚期患者，它是主要治疗手段；术后患者则需接受2年以上的辅助治疗，以清除微小残留病灶，降低局部复发和远处转移风险。研究显示，米托坦可使约30%的晚期患者病情缓解，术后辅助治疗组的无病生存期显著延长。其独特优势在于对正常肾上腺组织的抑制作用可逆，停药后功能可逐步恢复，为长期治疗提供安全性保障。
