艾曲波帕可用来治疗什么疾病?艾曲波帕是一种用于治疗以下疾病的药物：

长期免疫(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)，一种患者的免疫系统破坏血小板(血液中帮助其凝结的成分)的疾病。ITP患者血液中的血小板计数较低(血小板减少症)并且有出血的风险。

艾曲波帕用于1岁及以上对皮质类固醇或免疫球蛋白等药物治疗无效的患者;

慢性(长期)丙型肝炎成人患者的血小板减少症，一种由丙型肝炎病毒感染引起的肝脏疾病，当血小板减少症的严重程度阻碍抗病毒治疗时;

成年患者获得严重的再生障碍性贫血(一种骨髓不能产生足够血细胞或血小板的疾病)。

艾曲波帕用于对免疫抑制治疗(降低身体免疫防御的药物)没有反应或已接受多个疗程且无法接受造血(血液)干细胞移植的患者。

研究显示了艾曲波帕有哪些好处?

对于成人慢性ITP的治疗，在两项主要研究中将艾曲波帕与安慰剂(一种虚拟治疗)进行了比较，这些研究共涉及311名先前接受过治疗但治疗无效或疾病复发的患者。

艾曲波帕被证明比安慰剂更有效：在第一项研究中，服用艾曲波帕的患者中有59%(73人中有43人)的血小板计数至少达到每微升50,000(被认为足以预防风险的血小板水平)出血并发症六周后(有效性的主要衡量标准)，而服用安慰剂的人中有16%(37人中有6人)。在第二项研究中，在六个月的治疗期间，服用艾曲波帕的患者达到每微升50,000至400,000个目标血小板计数的可能性是服用安慰剂的患者的八倍左右。

在一项主要研究中，艾曲波帕在患有慢性ITP的儿童中比安慰剂更有效，该研究共涉及92名1至17岁的儿童，这些儿童以前曾接受过ITP治疗。这项研究持续了13周，研究了在没有急救药物的情况下，在研究的第5周到第12周之间，在8周中的至少6周内，血小板计数增加到至少每微升50,000个的患者比例。大约40%的服用艾曲波帕的人(63人中的25人)发生这种情况，而服用安慰剂的人中这一比例约为3%(29人中的1人)。该研究还有一个扩展阶段，其中所有患者都接受了艾曲波帕。这表明艾曲波帕在长期维持足够的血小板水平方面也很有效。

为了治疗与丙型肝炎相关的血小板减少症，进行了两项主要研究，共涉及1,441名成人。他们将艾曲波帕与安慰剂进行比较，以允许丙型肝炎患者开始和维持抗病毒治疗，这些患者的血小板计数最初太低而无法开始这种治疗(每微升低于75,000)。在这两项研究中，有效性的主要衡量标准是治疗结束6个月后血液检查未显示任何丙型肝炎病毒迹象的患者人数。

在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用艾曲波帕的患者丙型肝炎检测呈阴性的比例更高(第一项研究中为23%对14%，第二项研究中为19%对13%)。

对于重度再生障碍性贫血的治疗，艾曲波帕在43名患者中进行了研究，未与任何其他药物进行比较。有效性的主要衡量标准是治疗12或16周后对艾曲波帕有反应的患者数量(其血小板、红细胞或白细胞计数保持在预设水平以上)。

在这项研究中，40%的患者(43人中有17人)在12周后对治疗有反应，65%的反应者(17人中有11人)的血小板计数至少增加了20,000/微升或血小板计数超过病情稳定，无需输血。一项支持性研究的初步数据与主要研究的结果一致，46%的患者在12周后对治疗有反应。

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